仁景（苏州）生物科技有限公司（以下简称“仁景生物”）自主研发的新型可电离阳离子脂质(4S)-KEL12的研究论文“Discovery of Ketal-Ester Ionizable Lipid Nanoparticle with Reduced Hepatotoxicity, Enhanced Spleen Tropism for mRNA Vaccine Delivery ” 近日在国际知名期刊《Advanced Science》上发表（全文链接请见 https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202404684）。仁景生物和中国医学科学院/北京协和医学院医药生物技术研究所为文章的共同通讯单位。

mRNA疫苗的成功展示了mRNA技术在生物医药领域的巨大潜力。以可电离阳离子脂为基础的LNP递送技术是目前已获得临床应用的mRNA递送主流技术，是mRNA疫苗研发的核心技术环节。由于LNP递送机理和脂质的构效关系尚不清晰，专利壁垒高，开发安全有效的mRNA疫苗递送脂质一直是该领域的研究热点和难点之一。

本研究通过引入可生物降解基团及迭代优化关键结构组件等研发策略，设计合成了一系列新型缩酮酯类脂质（KELs），以提高其安全性和递送性能。相较于国际主流SM-102 LNP，代表性脂质(4S)-KEL12 LNP具有肝脏低表达、肝毒性低和良好的生物可降解性等特点，表现出更佳的安全性。同时，此新型脂质LNP还具备突出的免疫器官及免疫细胞靶向性，递送mRNA肿瘤治疗性疫苗可高效抑制肿瘤生长，并在关键免疫学指标上表现优越。该研究表明，以(4S)-KEL12为代表的新型缩酮酯类脂质LNP是一类安全、高效的递送体系，在mRNA免疫相关药品及疫苗递送方面具有广阔的应用前景。此外，在多款mRNA产品开发中，其均表现出卓越的治疗效果，表明该脂质系列 LNP在未来临床应用中具有巨大的潜力。

除了本研究展示的缩酮酯类脂质系列之外，仁景生物设计了涵盖40多种不同结构类型，上万个化合物的可电离脂质化合物库。通过对这些候选化合物的递送表达，生物分布以及毒理学评价，获得了多种高效低毒、组织靶向的新型脂质候选分子。

仁景生物将持续推进递送系统的研发，解决mRNA递送的难题，开发更加安全、高效的mRNA疫苗，促使mRNA疗法在临床上得到不断应用和发展，同时也将推动mRNA药物向着精准、高效和个性化的方向发展。

关于仁景生物

仁景生物致力于开发基于mRNA技术的创新药物和疫苗，以满足全球重大未满足临床需求。其中，针对HPV16和18型肿瘤相关治疗性疫苗已经在2023年10月获得FDA临床许可，中国IND申请已获CDE受理；多价预防性疫苗已递交IND申请，另有多款传染病疫苗产品处于IND阶段。公司具备mRNA药物和疫苗全链条自主研发及临床生产能力，拥有线状mRNA、环状RNA、LNP靶向递送和CMC四大技术平台。仁景生物目前已申请70余件专利，涵盖管线、递送、元件设计等多个方面。仁景将持续推进管线及技术平台全面的知识产权积累，构建坚实的全球专利布局，凭借深厚的底层研究，成为mRNA递送技术的领跑者之一。

公司将继续秉承创新、开放、合作、共赢的企业文化，欢迎在产品开发、产品联用、技术平台、新型递送等领域的多方位合作，共同推动RNA技术在多个领域的发展和应用。（bd@rinuagene.com）